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T-One Therapeutics nasce dalla visione di un gruppo di ricercatori per una nuova terapia a RNA che possa avere un ampio utilizzo per combattere importanti patologie umane, come il cancro o le malattie autoimmuni.
Lo scopo di T-One Therapeutics è quello di sviluppare nuovi approcci farmacologici per bersagliare gli RNA trascritti dalle sequenze ripetute del genoma umano, i trasposoni LINE1. Abbiamo recentemente scoperto che l’RNA trascritto da queste sequenze, LINE1-RNA, è molto presente nel nucleo dei linfociti T quando questi non sono in grado di svolgere la loro funzione, come ad esempio nei linfociti che infiltrano i tumori o in contesti infiammatori o autoimmunitari.
La modulazione farmacologica di LINE1-RNA tramite oligonucleotidi antisenso (ASO) è in grado di risvegliare e rinvigorire la risposta immunitaria contro il tumore, rappresentando un efficace target per modulare la risposta immunitaria con valore terapeutico per un ampio spettro di patologie.